Swim Across America’dan 900.000$ Değerinde Çığır Açan Gen Düzenleme Projesine Hibe

Son yıllarda kanser tedavisinde devrim yaratması beklenen gen düzenleme teknolojileri, yeni fonlarla desteklenerek çalışmaların hız kazanması hedefleniyor. Bu kapsamda, kanser araştırmalarını destekleyen önde gelen bir uluslararası sivil toplum kuruluşu, Swim Across America, toplam 900.000 Amerikan doları büyüklüğünde iki önemli hibeyi duyurdu. Bu hibeler, gen ve baz düzenleme teknolojileri alanında öncü çalışmalara kaynak sağlamak üzere Alliance for Cancer Gene Therapy (ACGT) ve Dana-Farber Kanser Enstitüsü’ndeki araştırmacılara verildi. Desteklenen projeler, kanser tedavisinde devrim yaratabilecek yeni nesil yöntemlerin klinik uygulamalara entegrasyonunu amaçlıyor.

Swim Across America tarafından sağlanan bu fonlar, özellikle kanser tedavisinde hedefe yönelik terapiler, immünoterapiler ve hücresel tedaviler alanlarındaki araştırmaları hızlandırmaya odaklanıyor. Fonlanan araştırmacılar Dr. Joseph Fraietta ve Dr. Pietro Genovese, gen düzenleme araçlarının kanser tedavisindeki kullanımını konu alan çığır açıcı çalışmalara öncülük ediyor. Her iki bilim insanı da tıp alanında yeni ufuklar açma potansiyeline sahip yenilikçi hücresel ve gen terapileri geliştirmeye çalışıyor. Ortak hedefleri, hem katı tümörler hem de hematolojik kanserler için etkili tedavi stratejileri ortaya koymak.

Philadelphia’da bulunan University of Pennsylvania’da Alliance for Cancer Gene Therapy (ACGT) aracılığıyla araştırmalarını yürüten Dr. Fraietta, özellikle baz düzenleme adı verilen ve DNA’da çift zincir kırılması yapmaksızın tek harf değişiklikleri yapabilen teknoloji üzerinde çalışıyor. Bu yöntem, geleneksel CRISPR teknolojilerine kıyasla hedef dışı etkilerin azalmasını sağlıyor. Dr. Fraietta’nın laboratuvarı, KRAS mutasyonlarını hedef alan optimize edilmiş CAR T hücre terapileri geliştiriyor. KRAS mutasyonları, başta akciğer, kolon ve pankreas kanseri olmak üzere tüm insan kanserlerinin yaklaşık dörtte birinde rastlanıyor ve uzun süredir tedavisi zor kanser tiplerinden biri olarak sınıflandırılıyor.

Dr. Fraietta’nın çalışmaları yalnızca bu ileri düzey gen düzenleme yöntemlerini kullanmakla kalmıyor; aynı zamanda mikrofarmasi isimli yeni bir hücresel platform geliştiriyor. Bu platformda, genetik olarak modifiye edilmiş immün hücreler, doğrudan tümör bölgelerinde terapötik moleküller salgılayacak şekilde yapılandırılıyor. Bu yenilikçi yaklaşım, sistemik toksisitenin önüne geçerek tedavi etkinliğini artırmayı hedefliyor. Böylece, klasik kemoterapi ve sistemik immünoterapilere bağlı yan etkiler en aza indirilebilecek, hastalar için hem daha etkili hem de daha tolere edilebilir tedavi seçenekleri sunulabilecek.

Öte yandan Boston merkezli Dana-Farber Kanser Enstitüsü’nde görev yapan Dr. Pietro Genovese, akut miyeloid lösemide (AML) kullanılan kemoterapi ve hedefe yönelik terapiler sırasında sağlıklı kan hücrelerinin zarar görmesini engelleyecek ‘görünmez’ (stealth) hematopoietik hücreler mühendisliği üzerine çalışıyor. Bu hücreler, immün sistem tarafından tanınmayarak yok edilmekten kaçınıyor ve tedavi sırasında sağlıklı kemik iliği fonksiyonlarının korunmasına yardımcı oluyor. Dr. Genovese’nin yaklaşımı, günümüzde AML tedavisinin önemli bir handikapı olan kemoterapi kaynaklı sağlıklı hücre kaybını önlemeye yönelik yeni bir paradigma sunuyor.

Swim Across America’nın bu hibelerle desteklediği projeler, yüksek riskli ancak potansiyel getirisi oldukça yüksek yenilikçi fikirlerin hayata geçmesine imkân tanıyor. Geleneksel kamu araştırma fonlarının çoğunlukla riskten kaçındığı alanlarda finanse edilmesi zor olan bu çalışmalar, gönüllü kuruluşların katkılarıyla bilim dünyasına hız kazandırıyor. Böylelikle temel bilim ve klinik uygulama arasındaki boşluğu doldurup, deneysel yaklaşımların insan sağlığına dönük tedavilere dönüşme sürecini kısaltabiliyor.

Swim Across America CEO’su Rob Butcher, gen düzenleme teknolojilerinin kanserle mücadelede yarattığı potansiyelin çok büyük olduğunu ve bu hibelerin bilim insanlarının yeni nesil tedavileri daha hızlı geliştirmesine olanak tanıdığını belirtiyor. Kuruluş, geçmişte Keytruda ve Opdivo gibi çığır açan immünoterapi ilaçlarının geliştirilmesinde finansman sağlayarak önemli bir rol oynamıştı. Yeni yapılan yatırımlar ise, kanser tedavisi paradigmasını temelden değiştirebilecek bir dizi atılımı tetiklemeye aday olarak görülüyor.

Bu araştırmaların sadece yeni tedavi yöntemleri geliştirmekle kalmayıp, aynı zamanda kanser erken tanısı, minimal rezidü hastalık takibi ve kişiye özel kanser aşılarının tasarımı gibi alanlarda da önemli katkılar sunması bekleniyor. Gen ve hücre mühendisliğindeki ilerlemeler, kanser yönetiminin hastaların genetik ve immün profillerine göre tamamen kişiselleştirilebileceği bir geleceğe işaret ediyor. Bu sayede hastalık nüksü azaltılıp kalıcı remisyon şansı artırılabilir.

Swim Across America, 1987 yılında kurulduğundan bu yana kanser araştırmalarına 100 milyon doların üzerinde kaynak aktardı. Amerika genelinde düzenlenen birçok yüzme etkinliğiyle farkındalık yaratan ve fon toplayan organizasyon, olimpiyat atletleri ile gönüllülerin desteğiyle hem spor hem de bağışçılık alanında öncü bir model oluşturdu. Erken faz yenilikçi çalışmaların finansmanında önemli bir köprü görevi gören bu model, kanser araştırma ekosisteminde kritik bir pozisyonda bulunuyor.

Dr. Fraietta’nın çalışmaları, kanser biyolojisinin en zorlu hedeflerinden biri olarak kabul edilen KRAS onkogenine yönelik yeni bir çözüm sunuyor. Baz düzenleme ile modifiye edilen CAR T hücreleri sayesinde, bugüne kadar ilaç geliştirmede katı engellerle karşılaşılan bu hedefin aşılması ve özellikle hasarlı akciğer, pankreas ve kolon kanserleri gibi ölümcül kanser türlerinde etkili tedavilerin geliştirilmesi amaçlanıyor. Ayrıca mikrofarmasi konsepti, genetik hassasiyetle immün fonksiyonları entegre ederek yüksek özgüllükte tedavi yaklaşımlarını mümkün kılıyor.

Dr. Genovese’nin “stealth” hücre konsepti ise, yoğun agresif kimyasal tedavilere bağlı olarak gelişen yan etkilerin azaltılması ve hematopoetik sistemin korunmasını hedefleyerek AML alanında tamamen yeni bir tedavi stratejisi sunuyor. Bu tedavi yaklaşımı, hem kemoterapiyle ilişkili dayanıklılık sorunlarını azaltabilir hem de hastaların yaşam kalitesi ve tedavi başarısını artırabilir. Vücuttaki sağlıklı hücre rezervini korumak, uzun vadeli remisyon ve hayatta kalma oranlarını iyileştirmek bakımından önem taşıyor.

Bu hibeler, sadece yeni gen düzenleme tekniklerini geliştirmekle kalmayıp; aynı zamanda tedavi direnci, tümör heterojenitesi ve tedaviye bağlı yan etkiler gibi önemli klinik sorunlara çözüm üretmeyi hedefliyor. Sağlanan destekle, bu yenilikçi yaklaşımların klinik deneylere geçişi ve zaman içinde standart uygulamalar haline getirilmesi hızlanacak. Bu da bilimsel gelişmelerin hastalara doğrudan fayda sağlaması için gerekli adımların atılması anlamına geliyor.

Swim Across America, bilimsel keşifleri hızlandıran, akademik ve klinik araştırmacılar arasında işbirliğini teşvik eden, son tahlilde kanser hastalarının hayatını kurtarmaya odaklanan bir fonlama modeliyle geleceğin kanser tedavilerine öncülük etmeye devam ediyor. Drs. Fraietta ve Genovese’nin liderliğindeki bu öncü projelerin, daha güvenli, etkili ve kişiye özel gen ve hücre bazlı tedavilerle iyileştirilmiş onkoloji standartlarını getirmesi bekleniyor. Böylece, kanser alanında yeni bir hassas tıp çağına kapı aralanacak.

—

Araştırma Konusu:
Kanser tedavisinde yenilikçi gen ve baz düzenleme tekniklerinin geliştirilmesi; KRAS mutasyonlarını hedef alan modifiye edilmiş CAR T hücre terapileri ve akut miyeloid lösemi için dayanıklı hematopoietik hücre tedavileri.

Makale Başlığı:
Swim Across America Awards $900,000 to Drive Breakthrough Gene-Editing Cancer Therapies at University of Pennsylvania and Dana-Farber

Web References:
https://swimacrossamerica.org
https://mediasvc.eurekalert.org/Api/v1/Multimedia/99bff3d1-5fd5-4380-b9e2-0f1437d04b2b/Rendition/low-res/Content/Public

Resim Credits:
University of Pennsylvania

Anahtar Kelimeler:
Gen düzenleme, baz düzenleme, CAR T hücreleri, KRAS mutasyonları, akut miyeloid lösemi, stealth hematopoietik hücreler, Swim Across America, Alliance for Cancer Gene Therapy, Dana-Farber Kanser Enstitüsü, immünoterapi, kanser araştırma fonlaması, hücresel terapi, hedefe yönelik kanser tedavileri, dönüştürücü kanser tedavileri